在新药研发中，失败并不总是致命的。

　　卢米纳原研药被米鲁姆买入，获FDA优先审评资格

　　2019年12月，米鲁姆制药（Mirum Pharmaceuticals）股价飙升了240%，出现这一异动的原因在于其从英国制药公司夏尔（Shire）处买入的药物Maralixibat获得了FDA的优先审评资格。尽管该药此前曾被夏尔中止临床，但这并未影响如今投资人士看好该药物对Alagille综合征（ALGS）和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的治疗潜力。

　　2014年，夏尔以2.8亿美元收购了卢米纳制药（Lumena Pharmaceuticals）及其主要候选药物Maralixibat（曾用名LUM-001），并试图在短期内促成该药物上市。

　　但是，一项关于Maralixibat治疗PBC的Ⅱ期临床试验表明，Maralixibat能缓解PBC（原发性胆汁性胆管炎）患者的皮肤瘙痒症状，但69%的患者出现腹泻症状，23.8%的受试者出现恶心、呕吐现象，并且肝脏功能的关键参数——碱性磷酸酶（ALP）未有明显变化，因此该试验被撤回。

　　而另一项关于Maralixibat治疗PSC（原发性硬化性胆管炎）的Ⅱ期临床研究结果显示，该药虽能显著降低患者用药后血清胆汁酸水平，但由于ALP的上升使其未达到预期效果。随后，夏尔暂停了这一药物的临床试验。

　　2018年，Maralixibat又再次回到了卢米纳的创始人Mike Gray的手中，他准备了一批新的重要数据，再次从夏尔处获得了该药物的全球独家许可权，后续将用于治疗ALGS和PFIC，并因此获得了1.2亿美元的融资。

　　目前，一项关于Maralixibat治疗ALGS的III期临床试验正在推进中，预计将于今年第三季度开始向FDA滚动提交新药申请。

　　默沙东收购荷兰Organon成就“K药”

　　曾经轰动科学界，一度被《科学》评为“癌症治疗的一个重大转折点”的默沙东（MSD/Merck）旗下的“K药”（Keytruda）也曾经历了类似的反转事件。

　　2009年，默沙东收购先灵葆雅（Schering Plough）获得了“K药”的关键——PD-1抑制技术,后者曾在2007年通过收购荷兰药企欧加农（Organon）获得了该技术。起初，这一技术被计划用于自身免疫性疾病的治疗，但在寻找PD-1激动剂未果的过程中却意外发现了效果极佳的PD-1拮抗剂，于是研发人员想到或可用PD-1拮抗剂来做抗癌药物。

　　然而事实是，PD-1项目在被默沙东收购后，一度被放上了转让名单。归根结底，主要在于当时该项目从未出现过成功案例，因此在默沙东所有的抗癌药项目中评估排名极低，随时面临被放弃的危机。

　　但2010年，百时美施贵宝（BMS）偶然发现了免疫药物试验的惊人效果，于是默沙东紧急重启PD-1项目，并在耗费巨大资源后，使其成为了首个上市的PD-1免疫药物，也就是后来的“K药”。不仅如此，这一药物的出现甚至还推动了整个抗癌药研发产业的转向，带来了这一领域的爆发式增长；另一方面，曾经濒临终止的项目也成了如今这家药企巨头的主打产品和未来的研发基石。

　　类似卢米纳、欧加农的收购案给制药巨头们带来了意外惊喜。而对于药企来说，一种新药在上市以前的每一步都可能遭遇失败。据统计，90%以上进入临床试验阶段的药物最终都无法上市。因此，新型创新公司借助制药巨头的资源完成大规模的临床试验，而制药巨头则通过收购获得关键技术储备，这就是制药界心照不宣的并购“平衡”。