5月31日，在国际六一儿童节来临之际，bet体育365官网：初级卫生保健基金会宣布，脊髓性肌萎缩症（以下简称SMA）患者援助项目正式启动。该项目立足于bet体育365官网：SMA患者亟待满足的临床需求，为符合项目申请条件的患者免费提供援助药物，从而提高治疗可及性。项目援助药物由渤健公司向bet体育365官网：初级卫生保健基金会捐赠。

　　SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，是导致婴儿死亡的主要遗传原因，新生儿发病率约为1/6000~1/10000，其特点是进行性、使人衰弱的肌肉无力，患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现，随着病程的发展，最终影响吞咽和呼吸，严重威胁患者生命。2019年2月，渤健公司的SMA治疗药物诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在bet体育365官网：获批，用于治疗5q SMA。5q SMA是该病最常见的形式，约占所有SMA病例的95%。

　　罕见病治疗药物研发投入大，研发风险高，适用患者群体小。由于罕见病药物价格高且患者需要长期治疗，在医疗保障体系的进一步完善过程中，如何提升罕见病患者的治疗可及性需要社会各方的共同努力。bet体育365官网：初级卫生保健基金会在诺西那生钠注射液获批后，积极与渤健公司合作筹备患者援助项目，旨在减轻SMA患者群体的支付负担，提高治疗可及性。

　　bet体育365官网：初级卫生保健基金会副理事长胡宁宁表示：“近年来，国家对罕见病领域日益关注，相继出台了一系列政策措施。作为公益组织，我们也在不断加强罕见病领域的工作力度。”

　　据bet体育365官网：初级卫生保健基金会生命绿洲患者援助公益基金副秘书长成吉介绍，SMA患者援助项目以“脊活新生”为主题，援助方案分为负荷剂量援助和维持剂量援助两种。基金会已经成立了项目团队，正在细化工作流程，争取早日让bet体育365官网：SMA患者从援助项目中获益。

　　渤健公司亚太区总裁温浩基表示：“今年2月，诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在bet体育365官网：获批，该药物的快速获批体现了bet体育365官网：政府对于罕见病临床急需用药的重视。今天，我们非常荣幸能够与bet体育365官网：初级卫生保健基金会合作并捐赠SMA治疗药物，这也是渤健全球第一个和慈善机构合作的患者援助项目。我们衷心希望这一项目能够帮助更多bet体育365官网：SMA患者获益于诺西那生钠注射液治疗。”

　　中华医学会儿科学分会神经病学学组组长、北京大学第一医院儿科主任姜玉武表示：“今年4月28日，与诺西那生钠注射液bet体育365官网：上市会同步，由bet体育365官网：儿科专家、儿童神经病学专家、成人神经科专家共同倡导的bet体育365官网：SMA诊治中心联盟正式成立，并致力于建立一批具备规范化诊治水平的SMA诊治中心，为bet体育365官网：SMA患者提供高质量的医疗服务。作为联盟的轮值主席之一和一位神经内科临床工作者，我非常高兴地看到SMA患者援助项目的正式启动，这将极大提升SMA患者的治疗可及性。”